AMD: un nuovo trattamento efficace?

Lampalizumab, farmaco sperimentale, ha mostrato risultati promettenti nel combattere la degenerazione maculare legata all'età (AMD), secondo i Risultati di uno studio pubblicato sulla rivista medica Science Translational Medicine .



La Degenerazione maculare (AMD) è la principale causa di perdita della vista negli anziani. Più di 5 milioni di persone in tutto il mondo e un milione negli Stati Uniti hanno un tipo avanzato di degenerazione maculare chiamata "secca" per la quale non esiste alcun trattamento.



"La degenerazione maculare è responsabile del 20% della cecità nei paesi sviluppati", ha affermato Erin Henry, capo della ricerca medica nella divisione oftalmologica di Genentech, filiale americana di Roche.



Un trattamento gene-dipendente



I ricercatori hanno condotto uno studio clinico con 129 pazienti, per 18 mesi, per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'anticorpo lampalizumab dai laboratori svizzeri di Roche. Il farmaco sperimentale mira a rallentare la distruzione delle cellule sensibili alla luce nella retina che caratterizzano lo stadio di AMD secca chiamato "atrofia geografica". Quando queste cellule muoiono, la perdita della vista è irreversibile.



Per 18 mesi, i 129 partecipanti che hanno ricevuto iniezioni mensili di occhio hanno visto il peggioramento della malattia rallentato rispetto ai pazienti che hanno ricevuto placebo.



Ma i ricercatori hanno osservato che l'efficacia del trattamento dipendeva dai marcatori genetici.



Infatti, il 57% dei pazienti che hanno mostrato un marker genetico (CFI +) ha beneficiato di una riduzione del 44% nella progressione delle lesioni con un'iniezione mensile di lampalizumab. Tuttavia, per coloro che portavano il gene (CFI -), il trattamento era inefficace.



Prove di fase III in corso



Sono stati avviati due studi clinici di fase III, con 936 pazienti. I risultati dovrebbero essere rilasciati nel 2019.



"Attualmente non esiste un trattamento efficace o autorizzato da parte dell'American Medicines Agency contro questa patologia e speriamo che i due studi clinici in corso (fase III) dimostreranno il potenziale di lampalizumab nel trattamento di questi pazienti", aggiunge lei.



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